骁悉是霉酚酸的2-乙基酯类衍生物,是次黄嘌呤核苷酸脱氢酶(PMPDH)的抑制剂,选择性抑制T、B淋巴细胞DNA合成而发挥免疫抑制作用,骁悉可减少免疫复合物在肾小球内的沉积;也可抑制粘附因子的表达,减少炎症细胞在组织和血管的浸润,减轻肾组织的损伤,从而使尿蛋白减少;骁悉还可抑制肾问质纤维化,抑制系膜细胞和血管平滑细胞增生,改善和延缓。肾功能恶化,且吗替麦考酚酯对肝细胞、骨髓细胞、性腺细胞无明显影响。
难治性肾病综合征(RNS)是标准治疗对激素耐药(SR),激素低依赖(SD),频繁复发型(FR),原发性肾病综合征(PAS)总称,难治性肾病综合征因其对激素产生的依赖和抵抗,目前是肾病领域中比较棘手的问题,在临床上尚无肯定有效的治疗方法。骁悉(吗替麦考酚酯)是一种新型免疫抑制剂,它在体内的活性代谢产物霉酚酸(MFA)能通过抑制次黄嘌呤核苷酸脱氢酶(IMPDH)而抑制单核细胞及淋巴细胞的浸润和增殖,骁悉(吗替麦考酚酯)在治疗狼疮性肾炎、小儿及成人难治性肾病综合征,预防或治疗器官移植排异反应方面取得了良好的疗效和安全性。
骁悉与来氟米特治疗难治性肾病综合征的疗效对比
共入组64例,按入院先后随机平分为两组,每组32例。治疗组 (骁悉)其中男16例,女16例;年龄16~54岁,平均年龄(27.1±8.5),病程11~42月,对照组(来氟米特)男20例,女12例,11~60岁,平均年龄(28.2±9.8),病程8~44月。
方法:所有病人在常规治疗基础上,治疗组给予骁悉1.5~2.5g/d,完全缓解以后减至15mg/kg.d,维持l~2年。来氟米特治疗50mg/kg.d,连用三天后以30mg/kg.d剂量,完全缓解后减量至10mg/d,维持l~2年停药,同时两组均给予强的松0.8~1.2mg/kg.d口服,8N后逐渐减量。
结果:临床疗效比较治疗组12周后完全缓解l7例,部分缓864,无效7例,完全缓解率53.1%,总有效率78.1%。对照组l2周后完全缓解16例,部分缓解7例,无效9例,完全缓解率50%,总有效率71.9%(X2=0.333,P=0.564)。
本研究发现骁悉(吗替麦考酚酯)治疗难治性肾病综合征有效,表现治疗前后尿蛋白定量的下降和治疗12周后治疗组完全缓解17例,部分缓8例,无效7例,完全缓解率53.1%,总有效率78.1%。结果显示:骁悉对微小病变型肾炎及系膜增生性肾病效果明显,而对局灶性节段性硬化性。肾炎和系膜增生性肾炎疗效欠佳,还需要联合其它的免疫抑制剂治疗。
本研究结果发现,两组治疗后各项观察指标差异无显著性,临床疗效评定亦提示二者疗效差异无显著性,揭示二者对治疗难治性肾病综合征的疗效相当。两组的不良反应均轻微,无需特殊处理。
骁悉(吗替麦考酚酯胶囊)主要用于预防急性器官排斥反应,治疗同种异体肾移植后难治性排异反应。骁悉(吗替麦考酚酯)治疗难治性肾病综合征的治疗效果良好,本治疗方案疗效可靠、不良反应少,但由于观察时间较短,长期疗效待进一步研究。