力如太不是一种治愈性药物,它仅能减缓疾病的进展。在临床研究中,没有观察到肌力改善和日常生活能力的改善。然而研究证据显示,和没有服用力如太的患者相比,患者不使用机械辅助呼吸可生活更长时间。
ALS是肌萎缩侧索硬化的英文缩写。它是一种中枢神经系统的疾病,主要影响人控制某些特殊肌肉的能力。中枢神经系统是一个复杂的神经网络,它是将脑的信息传递到身体其它部分的信息通道。这些信息由称为运动神经元的神经细胞运载,这些神经元不仅能承载传递信息,而且能与脑对话,并能告诉肌肉应该做什么。ALS使得这些信息很难传递到肌肉。
1994年,“利鲁唑”(力如太)完成12个月第二期临床试验,该试验论文发表在《新英格兰医学杂志》上,1996年,完成18个月的第三期临床试验,该试验论文发表在《柳叶刀》上,二、三期临床试验虽然只做了12和18个月,已经证明力如太能够显著的提高病人的生存率了,出于伦理学的考虑,已经没有必要做下去了,安慰剂组的病人也开始服用力如太。力如太的问世,成为ALS里程碑的药物。1996年12月力如太被批准上市,成为全世界唯一一个被FDA和EU批准治疗ALS的药物。欧美国家把力如太作为医保药物推广使用。1999年力如太在中国内上市销售。
目前全世界对于ALS的治疗推崇ALS患者“早期诊断,早期治疗”的观念,因为当一个ALS病人出现症状时,该患者80%的运动神经元可能已经死亡,而早期服用力如太,其实就是抢救其剩下的20%运动神经元!如果越早诊断出,越早服用力如太,对病人的益处越大。
谷氨酸兴奋毒性作用是贯穿于运动神经元死亡的整个过程中的。一个运动神经元死亡后,释放出更多的谷氨酸,作用于旁边的细胞,一个污染两个,两个污染四个,四个污染八个,呈几何级的增长,所以ALS发病越来越快,一般患者3-5年就会死亡。但是,一般的抗谷氨酸药物(如右美沙芬)被证实并不能阻断谷氨酸的兴奋毒性作用,可能是由于这些药物是单靶点的。
上世纪八十年代,赛诺菲安万特公司的科学家发现了“利鲁唑”(力如太)。力如太是多靶点作用于运动神经元,起码有四个作用:1.抑制谷氨酸的释放;2.阻断兴奋性氨基酸受体;3。抑制神经末梢和运动神经元细胞体上的电压依赖性钠通道;4.激活G蛋白依赖的信号传导系统。力如太被证实是唯一有效对抗谷氨酸的兴奋毒性作用的药物。所以,如果患者被诊断出ALS,应该尽早服用力如太,保护剩下的运动神经元,以延缓疾病的进程。