白塞氏病葡萄膜炎属于葡萄膜炎中最难治的一种类型,一旦发生,容易陷入反复发作的恶性循环,治疗非常棘手,有时候需要联合多种药物治疗,主要采用激素和免疫抑制剂联合治疗,其中激素主要是在症状急性期加大剂量,在控制期剂量不需使用太大,最主要的是要使用免疫抑制剂,有时候还需要多种免疫抑制剂。
FDA已授予白塞氏病葡萄膜炎Gevokizumab(XOMA 052)孤儿药地位,用于治疗非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎、全葡萄膜炎、慢性非感染性前葡萄膜炎。Gevokizumab是人源化单克隆抗体,通过紧密结合IL-1β抑制IL-1β受体的激活,从而调节细胞信号转导所致的炎症。
白塞氏病葡萄膜炎药物Gevokizumab为IL-1相关的葡萄膜炎提供了靶向治疗的可能性,如果3期试验证明安全有效,对患者来说是非常有价值的选择。
作为一种 IL-1β抑制剂,白塞氏病葡萄膜炎药物Gevokizumab在很多炎症上还有潜力可挖。中到重度寻常痤疮、糜烂性手骨关节炎的2期试验正在进行。
延伸阅读:孤儿药
美国在1983年通过了孤儿药法案,鼓励企业开发罕见疾病的治疗方法。由于市场过小,这种治疗方法可能无利可图。研发孤儿药的公司可以获得临床试验费用50%可抵税额、7年市场独占权,及其它激励措施。
“孤儿药”用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白,罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口,结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。