导读:地中海贫血患者体内容易产生铁过载,当铁沉积在器官中可造成器官的损伤,因此地贫患者需要促进体内铁的排泄,避免损伤,地拉罗司是一种铁鳌合剂,通过与铁离子结合促进铁自体内的排出。
重型的地中海贫血:出生数日即出现贫血、肝脾肿大进行性加重,黄疸,并有发育不良,表现是头大、眼距增宽、马鞍鼻、前额突出、两颊突出,其典型的表现是臀状头,长骨可
骨折。骨骼改变是骨髓造血功能亢进、骨髓腔变宽、皮质变薄所致。少数患者在肋骨及脊椎之间发生胸腔肿块,亦可见胆石症、下肢溃疡,需要治疗的朋友可以选用地拉罗司。
地拉罗司治疗重型地中海贫血的临床研究:
目的:探讨铁鳌合剂地拉罗司(deferasirox,DFX)治疗重型β-地中海贫血(β-thalassemia major,β-TM)铁过载患儿的疗效及安全性。
方法:随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿,参加DFX不同服药剂量的临床研究,调查血清铁蛋白(SF)的变化及不良反应,并将持续服用DFX 5年患儿与间期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿(对照组)的心脏MRI T2*、肝脏MRI T2*值进行比较。
结果:DFX每日20~30 mg/ kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果,加量至每日30~40 mg/kg后SF水平下降显著(U=58,P<0.01):不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见,其次为血清肌酐非进行性升高.持续DFX治疗5年组SF水平明显低于对照组(1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL,P < 0.05):肝脏MRI T2*值明显高于对照组(8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms,P<0.01).两组心脏MRI T2*均值比较差异无统计学意义。
结论:DFX能显著降低(β-TM患儿SF水平,并显示出剂量依赖性变化;其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势,而对肝脏铁负荷的减低疗效显著.DFX治疗的不良反应以肝酶升高、血清肌NF非进行性升高为主.
地拉罗司是一种新型的口服铁螯合剂,多个II期或III期试验证实其在输血依赖性患者中可以获得与去铁胺相似的疗效。多中心EPIC研究也证实了其祛铁疗效,且有助于改善地中海贫血患者的心脏铁沉积。
百济药师温馨提示:对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载,地拉罗司中国患者的安全有效性数据有限,建议根据患者的具体情况慎用。如果您想全面了解更多关于地拉罗司的其他方面问题,可以拔打百济新特药房的全国免费服务热线400-101-6868进行咨询。